La atención a los pacientes con enfermedades raras (EERR) o minoritarias, por sus especiales características (complejidad clínica, impacto asistencial, social y presupuestario) supone un continuo desafío para los sistemas de salud. En Europa, se han definido las EERR como aquellas que presentan una prevalencia inferior a 5 casos por cada 10.000 habitantes1. En la actualidad, se han identificado más de 7.000 EERR que se caracterizan, en términos generales, por ser enfermedades hereditarias que con frecuencia se manifiestan en la edad infantil, crónicas y degenerativas, provocando elevada morbimortalidad y alto grado de discapacidad, afectando de forma importante a la calidad de vida de los pacientes y a la de sus familias2,3.

Se estima que las EERR afectan entre el 6 y el 8% de la población europea, es decir, hay entre 24 y 36 millones de personas afectadas; de las cuales 3 millones residen en España. Además, según el informe de la Fundación Gaspar Casal Las Enfermedades Raras en España: estado de situación y oportunidades de transformación en el nuevo contexto digital se estima que, en nuestro país, alrededor de 12 millones de personas conviven con una EERR, bien por padecerla el propio individuo o algún miembro de la familia4.

El abordaje de las EERR presenta una elevada complejidad etiológica, diagnóstica, pronóstica y terapéutica. Así, los pacientes suelen esperar una media de 4 años hasta obtener un diagnóstico correcto y en el 20% de los casos el diagnóstico se retrasa 10 años o más5. El seguimiento de los pacientes requiere, en general, de atención multidisciplinar y del uso de tratamientos de soporte, productos sanitarios y servicios de apoyo (rehabilitación, salud mental), así como recursos educativos y sociales, para hacer frente a estas enfermedades desde un punto de vista integral y multidimensional5.

La innovación terapéutica en el campo de las EERR presenta, asimismo, grandes desafíos. Los medicamentos desarrollados para tratar las necesidades médicas no cubiertas en EERR, los denominados medicamentos huérfanos (MMHH), son fármacos para los que, en general, existe una limitada evidencia científica de su eficacia y seguridad en el momento de su comercialización. Las frecuentes limitaciones metodológicas de los ensayos clínicos desarrollados (reducido y heterogéneo número de pacientes incluidos, ausencia de alternativas terapéuticas válidas como comparador, uso de variables subrogadas para evaluar la eficacia clínica o el reducido periodo de seguimiento), plantea numerosas incertidumbres en la toma de decisiones, tanto a nivel de acceso y financiación del medicamento como en su utilización en la práctica clínica. Por otro lado, el elevado coste de los medicamentos, dada la complejidad de su desarrollo, en muchos casos terapias avanzadas, y la escasa población diana a la que van destinados, genera un impacto económico creciente en los sistemas sanitarios que comprometen su sostenibilidad. En 2021, el gasto en MMHH fue de 1.000 millones de euros aproximadamente, lo que supuso un 5,5% sobre el gasto total en medicamentos del SNS6.

En este contexto, reconocidos los múltiples retos que representa la gestión de los MMHH y las EERR para los profesionales sanitarios, el sistema de salud, los pacientes y la sociedad en su conjunto, nació OrPhar-SEFH, grupo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la SEFH (Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria), constituido por farmacéuticos de hospital (FH) especializados en EERR, cuya misión es «contribuir en la mejora de la gestión de las EERR y su tratamiento, promoviendo la participación del farmacéutico hospitalario para aportar un valor añadido en el proceso integral de atención al paciente, con la finalidad de mejorar los resultados en salud y la experiencia de los pacientes con EERR».

A lo largo de su trayectoria, OrPhar-SEFH ha liderado proyectos innovadores con un enfoque centrado en el paciente que han contribuido significativamente al avance en el ámbito de las EERR. Entre ellos, puede destacarse la difusión semestral de Informes Horizon Scanning de MMHH, disponibles en la página web del grupo7, la aplicación de la metodología de análisis de decisión multicriterio (MCDA) a la evaluación de MMHH8, la elaboración del Manual de Buenas Prácticas de Humanización de los Servicios de Farmacia en la atención a pacientes con EERR9, o la publicación de una Monografía de Farmacia Hospitalaria para pacientes con EERR10, entre otros.

Recientemente, y con el fin de continuar impulsando la transformación de la farmacia hospitalaria en el ámbito de las EERR, el grupo de trabajo ha desarrollado su Plan Estratégico OrPhar-SEFH 2024–2027 que, en línea con la misión y visión del grupo, pretende generar conocimiento, fortalecer la relación entre profesionales de la salud y pacientes y, en definitiva, posicionarse como referente en el tratamiento de las EERR, todo ello bajo un enfoque centrado en la visión del paciente.

El diseño y elaboración del Plan Estratégico OrPhar-SEFH 2024–2027 se llevó a cabo entre marzo y septiembre de 2023 por los 12 FH que constituían, en ese periodo, el grupo de trabajo OrPhar-SEFH, contando con el soporte metodológico de una consultora. Se constituyó un grupo coordinador reducido formado por 3 FH que organizó las tareas, desplegando entrevistas por parejas, sesiones de trabajo grupales online de deliberación y consenso, y ejercicios individuales de reflexión y priorización.

El proyecto se desarrolló en 3 fases: diagnóstico del estado de situación del manejo del paciente con EERR por los FH, definición de ejes estratégicos y líneas de acción, y finalmente, priorización de líneas de acción.

En la primera fase se analizó la situación actual, tendencias, retos y estrategias existentes en EERR y su impacto en el rol del FH, tanto a nivel nacional como internacional. Para ello, se realizó una búsqueda bibliográfica en Pubmed y en páginas web de Internet de organismos relacionados con las EERR y con la farmacia hospitalaria2,3,11,12, así como benchmarking del rol del FH en organizaciones similares internacionales/nacionales. Esta información se complementó con la experiencia de los FH del grupo OrPhar-SEFH mediante la realización de una ronda de entrevistas por parejas y con la visión del paciente, mediante entrevistas con los representantes de 2 asociaciones de pacientes (FundAME: Fundación Atrofia Muscular Espinal y Fedhemo: Federación Española de Hemofilia), incluyendo aspectos relacionados con el diagnóstico, tratamiento, educación al paciente, seguimiento y calidad de vida. El análisis y estructuración de toda la información recogida permitió elaborar una matriz DAFO, identificar los factores clave de éxito en las áreas de impacto, necesidades, actuaciones e infraestructura y organización, así como identificar barreras y tendencias que se clasificaron en 4 palancas estratégicas: transformación del proceso asistencial; experiencia de paciente; evaluación y acceso a fármacos; y evidencia en vida real (RWE).

En la segunda fase se definieron las líneas de acción del Plan Estratégico en torno a 5 ejes estratégicos AEIOU (Alianzas, Evidencia, Investigación/Innovación, Optimización y Unión) de forma alineada con el Plan Estratégico de la SEFH12. La propuesta preliminar elaborada por el grupo coordinador fue discutida y consensuada en una sesión de trabajo online con todo el grupo OrPhar-SEFH. A cada línea de acción se le definieron: objetivo, indicadores, perfil de profesionales implicados, recursos necesarios para llevarla a cabo, barreras identificadas y un plan de acción.

En la tercera y última fase se realizó un ejercicio de priorización de todas las líneas estratégicas propuestas dentro de cada eje para identificar las acciones más relevantes y factibles para avanzar hacia los objetivos estratégicos establecidos. La priorización se realizó en función de 2 variables: el impacto en el abordaje de las EERR y MMHH y la factibilidad de implementación, considerando la situación actual de OrPhar-SEFH y los distintos perfiles involucrados en el desarrollo de las líneas de acción. Dicha priorización fue realizada de manera individual por cada miembro del grupo asignando una puntuación (1–10) a cada línea de acción, tanto para el impacto como para la factibilidad. La puntuación de 10 representaba la acción que, por un lado, generaba mayor impacto y, por otro, era más fácil de llevar a cabo en términos de recursos, tiempo y viabilidad.

Con toda la información referida se elaboraron varios documentos que se encuentran disponibles en la web del grupo OrPhar-SEFH: el documento final que constituye el Plan Estratégico OrPhar-SEFH 2024–202713, un resumen ejecutivo14 del mismo y una infografía15 con los datos más relevantes para facilitar su difusión.

En la fase 1, el análisis de situación y contexto a nivel nacional e internacional permitió identificar las tendencias y barreras existentes en el ámbito de las EERR y la farmacia hospitalaria y se clasificaron en torno a 4 palancas de cambio (tabla 1). En esta fase, también se realizó un análisis DAFO en el que se identificaron: debilidades, amenazas, fortalezas y oportunidades (tabla 2) y se dividieron los factores claves de éxito en las áreas de impacto, necesidades, actuaciones e infraestructura y organización (fig. 1).

Tabla 2.

Matriz DAFO

Debilidades

• Coordinación y comunicación: atomización y falta de comunicación entre los diferentes grupos de trabajo • Desconocimiento de recursos: desconocimiento por parte de los miembros del grupo de los recursos disponibles e iniciativas de la SEFH y la OrPhar-SEFH • Registro de datos: los criterios de registro de RWD son heterogéneos y, además, no existe una base de datos compartida que recoja información sobre pacientes con EERR, MMHH y recursos de los hospitales a los que pertenecen los integrantes de la OrPhar-SEFH • Posicionamiento: baja visibilidad nacional e internacional del grupo a nivel de farmacia, pacientes y sociedades científicas • Formación: falta de formación en enfermedades ultraras, genética, criterios de posicionamiento y evaluación de medicamentos, registro y análisis RWD. • Falta de visibilización del FH de cara a los pacientes, debilidad que mejoraría implementando el seguimiento transversal del paciente en todo el proceso asistencial • Alianzas: poca relación e intercambio de información con los institutos de investigación, universidades, sanidad pública, asociaciones de pacientes y sociedades científicas • Evaluación de medicamentos: baja colaboración entre servicios de farmacia hospitalaria, con la SEFH, el Ministerio de Sanidad y organismos internacionales de FH para trabajar conjuntamente en la evaluación de medicamentos • Pacientes: falta de acercamiento y atención directa por parte del grupo a los pacientes con EERR, a nivel de apoyo, soporte y formación sobre los tratamientos y cuidados adecuados para su enfermedad

Amenazas

• Redes sociales: la falta de presencia en redes sociales puede limitar la capacidad del grupo para difundir información, interactuar con otros profesionales y pacientes, y aumentar su visibilidad • Descentralización: la transferencia de las competencias sanitarias a las CCAA puede generar discrepancias en la regulación sanitaria entre las CCAA y afectar a la disponibilidad de recursos destinados a EERR en algunas regiones • Inestabilidad política y social: la financiación y recursos disponibles para la investigación y el tratamiento de las EERR puede verse afectada por la inestabilidad política, así mismo la inestabilidad social puede afectar a la calidad de vida de los pacientes y su acceso a la atención médica • Estudios genéticos: la cobertura y disponibilidad de los estudios genéticos puede variar según la región, lo que puede limitar el acceso a diagnósticos precisos y tratamiento adecuado para pacientes con EERR • Sistema Nacional de Salud: la falta de adaptación del sistema de salud español a los nuevos medicamentos innovadores para EERR, junto con la ausencia de asignación de presupuestos adicionales para su acogida, limita el acceso de los pacientes a los MMHH • Aumento de pacientes con EERR: el aumento de concienciación y el conocimiento sobre las EERR supone que más personas busquen atención médica y reciban un diagnóstico. Esto puede aumentar la demanda de recursos y tratamientos especializados, lo que puede ser un desafío para los sistemas sanitarios y, en última instancia, para el grupo

Fortalezas

• Experiencia: profesionales de referencia en EERR con un papel relevante y gran experiencia en el manejo de pacientes con EERR y evaluación de medicamentos • Conocimiento especializado: los profesionales del grupo están altamente especializados en EERR y estrategias de tratamiento y cuidado efectivas para los pacientes con EERR • Red de contactos: la OrPhar-SEFH tiene una amplia red de contactos dentro de la comunidad médica y científica para el intercambio de conocimientos y la realización de proyectos conjuntos • Alineamiento del grupo: integrantes del grupo alineados (fomentar el uso de PROM y PREM, farmacocinética, farmacogenética, telefarmacia, etc.) y con voluntad de cambio y de mejora a través del nuevo Plan Estratégico • Acceso a recursos: acceso a una gran variedad de recursos (información sobre un gran número de pacientes, opciones terapéuticas, tecnologías de diagnóstico, bases de datos, etc.) de los diferentes hospitales de los que forman parte los miembros del grupo • Diversidad geográfica: amplia perspectiva sobre las necesidades y desafíos específicos de cada región ya que los miembros del grupo trabajan en diferentes hospitales de toda España • Best practices: existencia de múltiples best practices a nivel de servicios de farmacia hospitalaria y manejo de pacientes con EERR que podrían escalarse e implementarse en los diferentes hospitales de los integrantes del grupo (consulta monográfica, grupos EERR en comisiones de farmacia, etc.)

Oportunidades

• Concienciación sobre EERR: fomentar desde el Grupo la concienciación y compresión sobre las EERR por parte de los pacientes y la sociedad • Tracción del conocimiento: aprovechar la seniority de la OrPhar-SEFH para transmitir conocimientos a los servicios de farmacia hospitalaria, a otros niveles asistenciales involucrados en el manejo de pacientes con EERR, así como a pacientes • Comunicación: incrementar la presencia digital y mediática del grupo como herramienta estratégica de posicionamiento a nivel de farmacia hospitalaria y EERR • Innovación: emplear la innovación como motor de cambio a todos los niveles (uso de la farmacogenética y farmacocinética, nuevos modelos de financiación, uso de tecnologías disruptivas en práctica clínica, investigación y RWE, etc.) • Alianzas: colaboración con la industria en el desarrollo de nuevas soluciones • Transversalidad: mejorar la transversalidad y comunicación entre los grupos de trabajo de la OrPhar-SEFH, fomentando la comunicación e intercambio de conocimientos (plataforma para compartir conocimiento, mejores prácticas, datos y procesos) • Nuevos proyectos: fomentar la realización desde la OrPhar-SEFH de proyectos de mayor envergadura que puedan generar impacto en el manejo del paciente con EERR (protocolos de derivación a hospitales de referencia, elaboración de PROM y PREM específicos, homogeneización de recogida de datos, etc.)

CCAA: comunidades autónomas; EERR: enfermedades raras; DAFO: Debilidades, Fortalezas, Amenazas y Oportunidades; MMHH: medicamentos huérfanos; Orphar-SEFH: Grupo de enfermedades raras y medicamentos huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria; PROM: medidas de los resultados reportados por los pacientes; PREM: medidas de las experiencias reportadas por los pacientes; RWE: evidencia en vida real; SEFH: Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria; TIC: tecnologías de la información y comunicación.

Figura 1.

Factores clave de éxito del Plan Estratégico OrPhar-SEFH 2024–2027.

EERR: enfermedades raras, FH: farmacéutico de hospital, MH: medicamentos huérfanos, Orphar-SEFH: Grupo de enfermedades raras y medicamentos huérfanos de la Sociedad española de farmacia hospitalaria, PROM: medidas de los resultados reportados por los pacientes, PREM: medidas de las experiencias reportadas por los pacientes, RWE: evidencia en vida real.

(0.86MB).

Desde un principio, se pensó diseñar el Plan Estratégico incorporando la voz del paciente en relación con su experiencia actual, las dificultades a las que se enfrentan en su día a día y las expectativas en relación con el rol asistencial del FH en el manejo de las EERR. De este modo, se estructuraron las necesidades de los pacientes en 4 pilares fundamentales: rol del FH y del servicio de farmacia, experiencia del paciente, educación del paciente y acceso a tratamiento, tal y como se muestra en la tabla 3.

La fase 2 permitió definir las 23 líneas de acción del Plan Estratégico agrupadas en torno a 5 ejes estratégicos AEIOU: Alianzas, Evidencia, Investigación/Innovación, Optimización y Unión. Para cada línea de acción se detallaron: objetivo, indicadores definidos para evaluar su implementación, perfil de los profesionales implicados en su consecución, recursos necesarios, barreras identificadas y el plan de acción, todo ello con el fin de poder llevar a cabo las líneas de acción definidas, y así sentar las bases y desarrollar un nuevo modelo de abordaje de las EERR desde el ámbito de la farmacia hospitalaria. Toda la información detallada de las 23 líneas de acción se puede consultar en el documento completo del Plan Estratégico13 disponible en la web del grupo OrPhar-SEFH.

En la fase 3 se priorizaron las líneas de acción del Plan Estratégico, de acuerdo con su impacto en el abordaje de las EERR y factibilidad de implementación. En la tabla 4 se muestra la priorización para cada eje estratégico y en la figura 2 puede observarse la puntuación de cada una de las 23 líneas de acción en cuanto a impacto y factibilidad.

Figura 2.

Priorización de las 23 líneas de acción por eje estratégico en función de su impacto y factibilidad

(0.35MB).

El Plan Estratégico OrPhar-SEFH 2024–2027 presentado aporta una visión integral e innovadora del abordaje de las EERR y ha sido desarrollado desde un enfoque científico y estratégico, aplicando una metodología de trabajo participativa que incorpora la perspectiva de los profesionales y de los pacientes. Así, en este plan se han definido y priorizado un total de 23 líneas de acción a desplegar en el periodo 2024–2027 por el grupo de trabajo para potenciar el papel del FH en la atención a los pacientes con EERR, con la finalidad de abordar los desafíos que plantean los MMHH y las EERR para el SNS.

El análisis de la situación actual, tendencias, retos y estrategias existentes en el manejo de las EERR, tanto a nivel nacional como internacional, presenta un modelo sanitario con muestras de agotamiento e ineficiencias y un ecosistema de salud que afronta constantemente nuevos retos e incorpora, cada vez, más agentes implicados en el abordaje de las EERR16. Así, se pone de manifiesto que nos encontramos en un periodo clave de transición impulsado por varias palancas, entre ellas, el escenario pos-COVID, la presión regulatoria, la coyuntura económica, la búsqueda de sostenibilidad y eficiencia en el sistema, la transformación digital, la necesidad de escuchar la voz del paciente y desarrollar modelos de relación y colaboración innovadores y disruptivos17.

En este contexto, la Unión Europea (UE) ha definido como objetivo estratégico mejorar el acceso al diagnóstico, información y atención sanitaria de los aproximadamente 36 millones de pacientes con EERR en Europa, potenciando el desarrollo de planes y estrategias nacionales de EERR, generando redes europeas de referencia (ERN), facilitando la definición, codificación e inventario de las EERR (Plataforma Europea registro EERR, Orphanet) promoviendo la designación y autorización de MMHH e impulsando proyectos I+D (Proyecto Horizonte Europa 2020, ERICA: European Rare disease research Coordination and support Action) y el empoderamiento de las organizaciones de pacientes18.

En línea con la UE, a nivel internacional se han identificado, asimismo, iniciativas para mejorar el acceso a MMHH, como el programa Life Saving Drugs19 del gobierno australiano para reembolsar medicamentos no coste-efectivos de forma separada del esquema de financiación de fármacos financiados o los acuerdos de precio innovadores entre la industria farmacéutica y el National Health Service (NHS) del Reino Unido para favorecer el acceso a tratamientos no coste-efectivos, el 40% de los cuales incluyen medicamentos para EERR, y que incluyen descuentos simples, límites en el coste acumulado por paciente o en cantidad utilizada por paciente o esquemas de pago por resultados20. Otras experiencias innovadoras que merecen ser destacadas, como la red social internacional PatientsLikeMe21, una comunidad online y abierta diseñada para transformar las historias de los pacientes en datos y que incluye ya más de 2.800 enfermedades en seguimiento o la plataforma RareConnect22, creada por EURORDIS (Rare Disease Europe and Care4Rare Canada) para conectar y capacitar a pacientes y cuidadores con EERR en todo el mundo.

En España se han identificado iniciativas similares, como la creación de los CSUR (Centros, Servicios y Unidades de referencia del SNS) para dar cobertura a todo el territorio nacional de forma equitativa mediante equipos multidisciplinares que garanticen la continuidad de la asistencia sanitaria23, la plataforma multidisciplinar ObserveMHe orientada a la generación de conocimiento e información sobre MMHH24 o la Red ÚNICAS, que constituye una red de hospitales interconectados, cuyo objetivo es mejorar la atención a los niños afectados de enfermedades minoritarias mediante la aplicación de un modelo colaborativo que permita acortar los tiempos de diagnóstico y facilitar la investigación y el acceso a las terapias más avanzadas25.

En línea con los objetivos estratégicos en el área de EERR de la UE y las experiencias internacionales referidas se han identificado en el Plan Estratégico tendencias en torno a 4 palancas de cambio, según se muestra en la tabla 1, en las que el propio grupo OrPhar-SEFH ya ha desarrollado iniciativas, tales como el Proyecto Horizon Scanning7, la aplicación del MCDA8 a la evaluación del valor terapéutico de los MMHH y el proyecto de humanización de los SF en la atención a los pacientes con EERR9, sin olvidar las experiencias docentes (Monografía de farmacia hospitalaria para pacientes con enfermedades raras10) o investigadoras (Desarrollo de un modelo farmacocinético y farmacodinámico poblacional para la individualización terapéutica de eculizumab en pacientes adultos con síndrome hemolítico urémico atípico26).

A su vez, merece destacarse que el Plan Estratégico de OrPhar-SEFH ha incorporado la voz del paciente en relación con su experiencia actual y expectativas en relación con el rol asistencial del FH en el manejo de las EERR, siguiendo las tendencias actuales de empoderamiento de los pacientes y su creciente incorporación en la toma de decisiones27–29.

Todo ello se recoge en el análisis DAFO (tabla 2), que señala, entre las principales debilidades, la falta de visibilidad del FH entre los pacientes y sociedades científicas, la falta de colaboración y sinergias con otras sociedades científicas relacionadas con EERR o entre los propios grupos de trabajo de la SEFH implicados en estas, la falta de registros compartidos sobre utilización de MMHH en EERR y RWE, la falta de formación en EERR, la escasa colaboración del FH y del grupo OrPhar-SEFH con las estructuras de decisión en evaluación y acceso de MMHH, así como con institutos de investigación, universidades, salud pública, asociaciones de pacientes y sociedades científicas. Entre las fortalezas, puede destacarse el conocimiento especializado y la experiencia en atención a pacientes con EERR y gestión de MMHH de los FH del grupo OrPhar-SEFH, su amplia red de contactos con profesionales del ámbito asistencial e investigador que puede facilitar el desarrollo de proyectos conjuntos, la representatividad geográfica de los miembros del grupo, lo que aporta una amplia perspectiva sobre las necesidades y desafíos específicos de cada región y la posibilidad de compartir y escalar buenas prácticas entre centros.

A nivel externo, se identificaron amenazas como la falta de presencia y visibilidad en redes sociales; la falta de adaptación del SNS a los nuevos medicamentos innovadores para EERR; la falta de equidad en el acceso a tratamientos y modelos asistenciales entre CCAA; la inestabilidad política y social que puede condicionar la disponibilidad de recursos, como el acceso a un diagnóstico o un tratamiento precoz o el aumento de la demanda de recursos y tratamientos especializados. Entre las oportunidades, cabe destacar la mayor concienciación sobre EERR de la sociedad actual, la disponibilidad de recursos aportados por la SEFH en digitalización y formación, el empleo de la innovación como motor de cambio a todos los niveles (uso de la farmacogenética y farmacocinética, nuevos modelos de financiación, uso de tecnologías disruptivas en práctica clínica, investigación y RWE, etc.), la colaboración con la industria farmacéutica en investigación/innovación, la transversalidad del FH entre la atención especializada y otros niveles asistenciales y finalmente, la orientación a resultados, incluyendo patient-reported outcomes measures (PROM) y patient-reported experience measures (PREM) ya presentes en otras enfermedades que pueden trasladarse al entorno de las EERR.

Así, partiendo de este análisis, y considerando los factores clave de éxito identificados (fig. 1), se consensuaron las 23 líneas de acción, que tienen como objetivo fomentar el trabajo colaborativo entre los FH, los profesionales involucrados en el manejo de las EERR y los pacientes, promover el papel asistencial del FH, garantizar la equidad de la atención sanitaria y mejorar la calidad de vida de los pacientes con EERR.

En este escenario, las 6 líneas de acción definidas en el eje estratégico de alianzas reflejan el compromiso de los FH con las EERR, demostrado en numerosas iniciativas en el marco asistencial30, docente24,31 e investigador32–34, así como la necesidad de establecer y reforzar alianzas con agentes externos, tales como agencias reguladoras, sociedades científicas, profesionales sanitarios, ministerio de sanidad, consejerías, universidades, industria farmacéutica, institutos de investigación y asociaciones de pacientes, con el objetivo de promover sinergias e impulsar el intercambio de conocimientos y la colaboración con los stakeholders. No debe olvidarse, en este aspecto, la aparición de nuevas partes interesadas como Startups o Techgiants, que pueden aliarse con los FH para promover la integración y la participación en el seguimiento de estos pacientes, promover la colaboración en investigación e innovación y, en definitiva, el abordaje integral y multidisciplinar de los pacientes con EERR35,36.

Las 3 líneas definidas en el eje estratégico evidencia plantean promover el análisis crítico de los estudios científicos disponibles sobre MMHH y la participación en el diseño de los protocolos, con el fin de integrar la mejor evidencia científica, sin olvidarnos de impulsar, además, la generación de nueva evidencia y asegurar una atención personalizada y centrada en el paciente que incluya sus necesidades y experiencias37–39.

En el eje investigación/innovación, las 4 líneas de acción planteadas pretenden promover de manera activa, mediante soluciones innovadoras, la investigación científica y el empleo de modelos de financiación y criterios de evaluación de MMHH innovadores, más allá de los criterios clásicos como la eficacia, la seguridad y el coste, incorporando criterios de evaluación que permitan capturar el valor terapéutico y social de los MMHH desde una perspectiva global que considere las necesidades de los pacientes y del sistema sanitario40–47.

En el cuarto eje, optimización, se plantean 7 líneas de acción con el objetivo de asegurar la participación integral del FH en todo el proceso asistencial y la comunicación y coordinación continua con los pacientes y los profesionales implicados, potenciando la incorporación de nuevas tecnologías y el impulso y visibilización de iniciativas existentes en OrPhar-SEFH48–52.

Finalmente, el quinto eje estratégico se basa en la unión y el trabajo colaborativo e integrado en el ámbito hospitalario y comunitario, y plantea 3 líneas de acción con el fin de posicionar al FH como referente en el tratamiento de EERR, aumentando su visibilidad ante el paciente y otros profesionales y fomentando el uso de prácticas sostenibles que contribuyan al cuidado del medioambiente53–55.

La priorización de las líneas de acción realizada identifica las principales acciones que, de acuerdo con su impacto y factibilidad de despliegue, deben iniciarse o mantenerse, dentro de cada eje estratégico, con el fin de dar continuidad a los proyectos en desarrollo y orientar los proyectos futuros del grupo de trabajo.

Finalmente, el Plan Estratégico OrPhar-SEFH, desarrollado para su aplicación en el periodo 2024–2027, pretende facilitar a los FH el abordar los principales retos que presenta la atención a los pacientes con EERR desde la perspectiva de la farmacia hospitalaria, es decir, la necesidad de mejorar el acceso a la innovación terapéutica que aporte valor a los pacientes y al sistema de salud, desarrollar un modelo de atención integral e interdisciplinar para los pacientes con EERR, con un enfoque global y multidimensional, que permita compartir el conocimiento entre profesionales y ofrecer a cada paciente un plan terapéutico y de seguimiento individualizado y adaptado a sus necesidades, no solo clínicas sino también socio-sanitarias y, por último, la necesidad de incorporar al paciente y la sociedad en la toma de decisiones a diferentes niveles.

En suma, este Plan Estratégico se presenta como la hoja de ruta para potenciar el rol de la farmacia hospitalaria en el abordaje de las EERR, mejorando el acceso y la evaluación de los MMHH y optimizando el proceso asistencial integrado e interdisciplinar para mejorar los resultados en salud, la calidad de vida y la experiencia de los pacientes y, a su vez, posicionar a OrPhar-SEFH como un referente para el sistema de salud, los profesionales sanitarios y los pacientes con EERR.

Los autores declaran que la elaboración de este artículo no ha sido financiada.

La contribución de cada una de las personas que figuran en la autoría se detalla en el apartado Datos del Manuscrito/Roles de contribuyente de la plataforma web de la revista Farmacia Hospitalaria habilitada para el envío de manuscritos.

Mónica Climente Martí: Writing – review & editing, Writing – original draft, Validation, Supervision, Project administration, Methodology, Investigation, Formal analysis, Data curation, Conceptualization. María Dolores Edo Solsona: Conceptualization, Data curation, Formal analysis, Investigation, Methodology, Project administration, Supervision, Validation, Writing – original draft, Writing – review & editing. María Reyes Abad Sazatornil: Conceptualization, Investigation, Methodology, Validation, Visualization. María Pilar Bachiller Cacho: Conceptualization, Investigation, Methodology, Validation, Visualization. Sergio Fernández Espinola: Conceptualization, Investigation, Methodology, Validation, Visualization. Paula Guijarro Martínez: Conceptualization, Investigation, Methodology, Validation, Visualization. Elena Gras Colomer: Conceptualization, Data curation, Methodology, Project administration, Validation, Visualization. Alicia Herrero Ambrosio: Conceptualization, Investigation, Methodology, Supervision, Validation. Silvia Manrique Rodríguez: Conceptualization, Investigation, Methodology, Supervision, Validation. Isabel Martín Herranz: Conceptualization, Investigation, Methodology, Validation, Visualization. José Manuel Martínez Sesmero: Conceptualization, Investigation, Methodology, Supervision, Validation. José Luis Poveda Andrés: Conceptualization, Funding acquisition, Investigation, Methodology, Resources, Supervision, Validation.

A la consultora Deloitte Digital por el apoyo metodológico en el desarrollo del Plan Estratégico. El trabajo de la consultora Deloitte Digital ha estado financiado por Roche Farma.