The appearance of monoclonal antibodies, and specifically, rituximab, has provided a new approach to treating non-Hodgkin's lymphomas and rheumatoid arthritis. The purpose of this study is to analyse whether this drug is used according to its package leaflet in clinical practice, evaluate the treatment's efficacy, and determine its cost.
MethodsAmbispective, observational single-centre study of medication use set up as a prescription evaluation for the indication of rituximab in a tertiary hospital between March 2003 and December 31, 2007.
ResultsEighty-two of the 221 patients who were treated (37.1%) received the drug for a condition that does not appear in the package leaflet. Fifty-one point one percent and 27.5% of response and progression were registered for approved diagnoses and 34.9% and 47% for nonapproved diagnoses; the death rate was 25.3% and 41.5% respectively. The mean cost per treatment episode was the highest for idiopathic thrombocytopaenic purpura (#euro11 683), whilst the highest treatment cost per patient was associated with follicular lymphoma (€15 940).
DiscussionWe found that the main cause of the high rate of non-compliance with the package leaflet is patient lack of response to standard treatments, together with clinical practice guides that support the use of rituximab for conditions other than those for which it is indicated. Nevertheless, most of the clinical trials evaluating the efficacy of rituximab for these unauthorised diagnostic profiles have poor methodology, are in phase II, are open studies, have low patient numbers, or in some cases, are not comparative.
La aparición de los anticuerpos monoclonales, y en concreto de rituximab, ha supuesto una gran novedad en el tratamiento de los linfomas no hodgkinianos y la artritis reumatoide. Este estudio pretende analizar la adecuación de la práctica clínica de este fármaco a la ficha técnica, evaluar la efectividad de este tratamiento y determinar el coste que supone.
MétodosEstudio observacional, unicéntrico y ambispectivo de utilización de medicamentos, del tipo prescripción-evaluación de la indicación con rituximab en un hospital de tercer nivel desde marzo de 2003 hasta el 31 de diciembre de 2007.
ResultadosDe los 221 pacientes tratados, 82 (37,1%) fue por una enfermedad no contemplada en la ficha técnica. Se ha documentado respuesta y progresión en el 51,1 y el 27,5% de las ocasiones para los diagnósticos aprobados y en el 34,9 y el 46,7% de las ocasiones para los no aprobados, con el 25,3 y el 41,5% de fallecimientos, respectivamente. El coste medio por episodio de tratamiento fue superior para la púrpura trombocitopénica idiopática (11.683 euros), mientras que el mayor coste del tratamiento por paciente correspondió al linfoma folicular (15.940 euros).
DiscusiónLa causa principal del elevado porcentaje de falta de cumplimiento con la ficha técnica es la falta de respuesta a los tratamientos estándares y la existencia de guías de práctica clínica que sustentan la utilización de rituximab fuera de sus indicaciones autorizadas. Sin embargo, la mayoría de los ensayos clínicos que evalúan la eficacia de rituximab en esos diagnósticos no autorizados son de baja calidad metodológica, en fase II, abiertos, con bajo número de pacientes y no comparativos en algunos casos.
